Los EC fase II se inician después de completar satisfactoriamente la fase I. Durante esta fase se continúa estudiando la seguridad, pero el objetivo principal será determinar su eficacia comprobando si el medicamento sirve para tratar una enfermedad. Estos estudios suelen ser exploratorios terapéuticos con la función de filtro y validar si un fármaco vale la pena que pase a un EC fase III.
En esta fase también diferenciamos EC oncológicos o no oncológicos.
Al finalizar un EC Fase I no oncológico, conoceremos la seguridad del fármaco a diferentes dosificaciones y el mecanismo de acción, pero desconocemos su actividad porque todavía no hemos tratado a pacientes. En esta fase trataremos pacientes de una determinada enfermedad a diferentes niveles de dosis y evaluaremos la actividad del fármaco. Al final del estudio deberemos recomendar la dosis apropiada y contestar a la pregunta de si este fármaco merece la pena que pase a la fase III y se compare al tratamiento estándar.
Centrándonos ahora en los estudios oncológicos, en la fase I hemos averiguado el nivel de dosis óptimo y ahora lo que queremos es ver la actividad de este nuevo tratamiento con la premisa de tratar al menor número de pacientes con una droga no activa. En realidad queremos descartar fármacos inactivos o no suficientemente activos. La hipótesis es que nuestro medicamento va a superar un listón de eficacia y merecer ser más profundamente investigado.
Esta es la intención de un estudio en fase II, no la de tratar una serie de casos o "hacer algo" con el fármaco X. En este caso estaríamos delante de un estudio no experimental.
En esta fase podemos distinguir entre estudios fase IIa, los más precoces, que exploran los primeros indicios de eficacia después de la fase I, y la fase IIa, que exploran distintos esquemas o combinaciones tratando de encontrar la mejor pauta para la fase III, a veces de forma randomizada.
Esta es la intención de un estudio en fase II, no la de tratar una serie de casos o "hacer algo" con el fármaco X. En este caso estaríamos delante de un estudio no experimental.
Los EC fase II son más importantes de lo que algunos investigadores piensan. Recordemos que son estudios en los que participan entre 25 y 100 pacientes y que nos deben servir para impedir que fármacos no efectivos lleguen a la fase III evitando un gasto de recursos y que pacientes participen en estudios con resultados negativos. Por este motivo debemos utilizar diseños adecuados.
Si el resultado del EC fase II es positivo podremos realizar un Ensayo Clínico Fase III porque hemos demostrado que el fármaco tiene suficiente actividad para compararse con el tratamiento estándar de la enfermedad que estudiamos. Y ahora…
